Przylądek Nadziei wprowadza supernowoczesną terapię dla dzieci z białaczką

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu ukończył certyfikację ośrodka i uzyskał akredytację do leczenia terapią CAR-T dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Wkrótce leczenie rozpocznie pierwszych trzech pacjentów kliniki.

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (USK) przeszła proces certyfikacji potwierdzający gotowość ośrodka do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). W około 15% przypadków tego podtypu białaczki po transplantacji szpiku lub w drugiej bądź kolejnej linii leczenia następuje nawrót choroby. Wysoką skuteczność w leczeniu tej grupy pacjentów wykazuje terapia genowa CAR-T. „Przylądek Nadziei” USK jest pierwszą Kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.

– Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednakże u części chorych wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

– Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu jest miejscem na takie innowacyjne działania. Zależy nam na tym żeby naukowcy wspólnie z klinicystami robili milowe kroki w medycynie. Mamy także nadzieję, że w przyszłości sami będziemy taką terapię przygotowywać – mówi prof. Piotr Ponikowski, p.o.rektora Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Czym jest CAR-T

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Ze względu na restrykcyjne procedury przygotowania oraz podania terapii, do jej stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. Zakończony proces certyfikacji potwierdza pełną gotowość ośrodka do stosowania terapii CAR-T u pacjentów pediatrycznych.

– W „Przylądku Nadziei” USK pracują wyjątkowi ludzie, wyjątkowo zaangażowani, dzięki którym możemy efektywniej leczyć. Nie mam wątpliwości, że nasz ośrodek spełnia najwyższe standardy, które pozwalają wdrażać nowe technologie i procedury takie jak CAR-T. Najważniejsze jest to, że dajemy nadzieję na lepsze jutro dzieciom, które dotychczas nie miały już żadnej możliwości leczenia. Cieszymy się, że dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną będą mogły być leczone u nas, na Dolnym Śląsku, i nie będę już musiały szukać pomocy poza granicami Polski – mówi Piotr Pobrotyn, dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

Zgodnie z rejestracją CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia.

– CAR-T to technologia na pograniczu terapii genowej, komórkowej oraz immunoterapii, która „uzbraja” limfocyty T pacjenta, by mogły one skutecznie wykrywać i niszczyć komórki nowotworowe. Terapie genowe są bez wątpienia jednym z bardziej obiecujących kierunków rozwoju medycyny i w wielu przypadkach – stanowią terapie ostatniej szansy. Cieszymy się, że to właśnie polski ośrodek dołącza do grona wiodących na świecie placówek, które z zaangażowaniem i odwagą podejmują się stosowania najnowszych zdobyczy medycyny – mówi dr n. med. Adam Goszczyński, Dyrektor Medyczny Novartis Oncology w Polsce, podmiotu, który przeprowadził certyfikację „Przylądka Nadziei”.

Novartis jako pierwsza firma farmaceutyczna prowadzi badania nad technologią CAR-T. Już w 2012 roku firma nawiązała współpracę z Uniwersytetem w Pensylwanii na rzecz opracowania, badania
i komercjalizacji terapii komórkami CAR-T. Globalne badania rejestracyjne prowadzone były w bardzo wąskim gronie wysoce wyspecjalizowanych, spełniających restrykcyjne kryteria ośrodków, w tym w Europie – w Austrii, Belgii, Francji, Niemczech, Włoszech, Norwegii i Hiszpanii.

Jak działa terapia CAR-T?

Jak w praktyce działa mechanizm terapii CAR-T? W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)

Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci i jednocześnie najczęstsza z białaczek dotykająca pacjentów pediatrycznych. ALL to nowotwór limfocytów, czyli białych krwinek zaangażowanych w funkcjonowanie systemu odpornościowego organizmu. Choroba postępuje szybko i wymaga wdrożenia natychmiastowego leczenia. Szacuje się, że ok. 85% dzieci dotkniętych ALL osiąga remisję po leczeniu indukcyjnym, natomiast u ok. 15% po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia – następuje nawrót choroby. Rokowania pacjentów
z nawrotem ALL są złe, pomimo stosowania leczenia systemowego, jak chemioterapia, radioterapia, terapia celowana czy przeszczep komórek macierzystych – wskaźnik przeżycia w tej grupie chorych jest niski.