Rusza ogólnopolski projekt LiBRHa – przełom w diagnostyce nowotworów dziecięcych

Wczoraj w Warszawie odbyła się konferencja prasowa zorganizowana przez Agencję Badań Medycznych, podczas której zaprezentowano jeden z najbardziej ambitnych projektów ostatnich lat w onkologii dziecięcej – LiBRha, czyli Liquid biopsy for Rhabdomyosarcoma

Wczoraj w Warszawie odbyła się konferencja prasowa zorganizowana przez Agencję Badań Medycznych, podczas której zaprezentowano jeden z najbardziej ambitnych projektów ostatnich lat w onkologii dziecięcej – LiBRha, czyli Liquid Biopsy and comprehensive molecular testing of pediatric soft tissue sarcoma in Poland to improve diagnosis, risk stratification and outcome.

To ogólnopolska, ośmioletnia inicjatywa badawcza, której celem jest wprowadzenie płynnej biopsji i kompleksowej diagnostyki molekularnej do codziennej praktyki klinicznej u dzieci z mięsakami tkanek miękkich. Projekt będzie realizowany przez konsorcjum złożone z trzech instytucji: Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu (lidera), Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową. Obejmie wszystkie ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce.

Konsorcjum LiBRha tworzą:

• Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu – lider naukowy projektu
• Uniwersytet Medyczny w Łodzi – ekspert w diagnostyce molekularnej i onkohematologii dziecięcej
• Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową – partner odpowiedzialny za infrastrukturę danych, komunikację i perspektywę pacjenta

Na czym polega płynna biopsja i dlaczego to przełom?

Płynna biopsja (liquid biopsy) to nowoczesna, nieinwazyjna metoda diagnostyczna, polegająca na wykrywaniu i analizie materiału genetycznego nowotworu (np. DNA, RNA, krążących komórek nowotworowych) we krwi pacjenta. W przeciwieństwie do tradycyjnej biopsji, nie wymaga pobierania fragmentu guza – co jest szczególnie istotne w przypadku dzieci, u których zabiegi chirurgiczne mogą być ryzykowne lub niemożliwe do powtórzenia.

Dzięki płynnej biopsji możliwe jest:

• wczesne wykrywanie wznowy nowotworu,
• precyzyjne określenie typu genetycznego nowotworu,
• monitorowanie skuteczności leczenia w czasie rzeczywistym,
• personalizacja terapii.

Rola Fundacji i głosy partnerów

Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową odpowiada w projekcie za budowę ogólnopolskiej infrastruktury danych oraz koordynację działań zorientowanych na pacjenta i jego rodzinę.

Anna Król-Kołodziej, Dyrektor Działu Naukowego Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową:

W projekcie LiBRha odpowiadamy za architekturę danych – od projektowania systemu informatycznego, przez koordynację zbierania danych klinicznych, aż po przygotowanie ich do analiz. Dzięki doświadczeniu Zespołu Naukowego Fundacji oraz ogólnopolskiej Sieci Administratorów Danych możemy zagwarantować, że dane zostaną włączone do systemu w sposób spójny, bezpieczny, zgodny z prawem i rzeczywiście użyteczny klinicznie – tak, aby wspierać decyzje terapeutyczne i wyniki leczenia.

Prof. dr hab. n. med. Bernarda Kazanowska, Zastępca Kierownika Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Transplantacji Szpiku “Przylądek Nadziei” Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu – lider projektu:

Z radością przyjmuję decyzję ABM – otrzymanie finansowania na projekt LiBRha oznacza dla Polski nową jakość w leczeniu dzieci z mięsakami tkanek miękkich. Dzięki liquid biopsy i kompleksowym badaniom molekularnym będziemy mogli z najwyższą precyzją diagnozować mięsaki, lepiej dobierać leczenie i monitorować pacjentów. Projekt otwiera zupełnie nowe możliwości, by ratować dzieci i dawać im lepszą przyszłość.

Prof. Agata Pastorczak z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, specjalistka w dziedzinie pediatrii, onkohematologii i genetyki nowotworów, podkreśliła:

W projekcie LiBRha widzę szansę na przełomową zmianę w opiece nad dziećmi z mięsakami tkanek miękkich: dzięki nowoczesnej diagnostyce molekularnej i biopsji płynnej, a także ocenie genetycznej predyspozycji do nowotworzenia możemy skuteczniej oceniać ryzyko, monitorować leczenie i dopasowywać terapię w czasie rzeczywistym – co może realnie przełożyć się na lepsze rokowania i jakość życia najmłodszych pacjentów i umożliwić poradnictwo genetyczne w rodzinach obciążonych genetycznie dzieci.

Dr Anna Apel, Prezes Zarządu Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową – z perspektywy organizacji pozarządowej i głosu pacjentów:

Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową od dekad dba o to, żeby nie tylko wszechstronnie wspierać pacjentów i ich rodziny w trakcie leczenia przeciwnowotworowego, ale także dążyć do zrealizowania naszej wizji – świata, w którym każdy nowotwór wieku dziecięcego jest chorobą wyleczalną. Dlatego z dumą staliśmy się się częścią projektu LiBRha – nie tylko jako, między innymi, techniczny koordynator bazy, ale jako strażnik głosu rodzin. Rozwój w obszarze badań i innowacji w onkologii dziecięcej to jeden z naszych kluczowych filarów działalności – chcemy działać nie tylko tu i teraz, ale także wpływać na przyszłość pacjentów, którzy zostaną zdiagnozowani za rok, dwa, pięć. Dzięki naszemu doświadczeniu w relacjach z pacjentami zadbamy, by działania naukowe były zrozumiałe, transparentne i skrojone na miarę potrzeb rodzin. Wierzymy, że naszym wkładem zwiększamy szansę każdego dziecka na leczenie zgodne z profilem genetycznym nowotworu, które jest ważne, ponieważ pozwala na precyzyjny dobór terapii celowanej, co zwiększa szanse na skuteczność leczenia i minimalizuje skutki uboczne.”

To dopiero początek – przed nami 8 lat intensywnej pracy badawczej, która może zmienić standard leczenia nowotworów dziecięcych w Polsce. Będziemy informować o kolejnych etapach projektu.